Medicinos sąskaitos dar niekada nebuvo tokios didelės. Genų terapija, skirta kūdikius kamuojančiai retai ligai gydyti, turi savo kainą – 4,25 mln. JAV dolerių, todėl tai yra brangiausias vaistas pasaulyje.
Farmacijos bendrovė „Orchard Therapeutics“, kurianti sunkių ir genetinių ligų gydymo būdus, nustatė didmeninę savo naujosios terapijos „Lenmeldy“ kainą praėjus vos kelioms dienoms po to, kai ją patvirtino JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA).
Didelė vaistų kainą turi pagrindą
Londone įsikūrusi bendrovė trečiadienį pranešime spaudai teigė, kad didelė kaina „atspindi vertę, kurią terapija gali suteikti tinkamiems pacientams ir jų šeimoms“. Bendrovė pridūrė, kad kaina taip pat atsižvelgia į ilgalaikį gydymo poveikį bendroms sveikatos priežiūros išlaidoms.
„Lenmeldy“ – tai vienkartinė infuzija iš paties paciento kraujo ir kamieninių ląstelių, skirta ankstyvąja metachromatine leukodistrofija (MLD) sergantiems kūdikiams gydyti.
Dėl šios retos genetinės ligos smegenų, nervų sistemos ir kitų organų ląstelėse kaupiasi riebalinės medžiagos, vadinamos sulfatidais. Dėl to gali sutrikti motorinės ir kognityvinės funkcijos ir net ištikti mirtis. FDA teigė, kad MLD serga vienas iš 40 000 amerikiečių.
Sausio mėn. „Orchard Therapeutics“ įsigijo Japonijos farmacijos bendrovė „Kyowa Kirin“ už maždaug 477 mln. JAV dolerių.
Nauji retųjų ligų gydymo būdai padidino vaistų kainas
Ankstesnis brangiausio pasaulyje vaisto titulas priklausė „CSL Behring“ vaistui „Hemgenix“. Šis 2022 m. pradėtas gaminti genų terapijos preparatas kainuoja 3,5 mln. JAV dolerių ir naudojamas kraujavimo sutrikimui hemofilijai B gydyti.
Tokie brangūs gydymo būdai kaip „Lenmeldy“ ir „Hemgenix“ praėjusiais metais padidino vidutines naujų vaistų kainas.
Remiantis nauja „Reuters“ atlikta analize, farmacijos bendrovės 2023 m. naujų vaistų kainas JAV nustatė 35 % didesnes nei ankstesniais metais.
Kainos smarkiai pakilo, nes pramonėje vis labiau populiarėja retųjų ligų gydymas. Šiomis ligomis dažniausiai serga nedidelė populiacija, paprastai 200 000 ar mažiau žmonių. Vaistus gaminančios bendrovės gali pasinaudoti alternatyvių šių ligų gydymo būdų trūkumu, kad pateisintų dideles kainas.
Naujo vaisto metinės kainoraščio kainos mediana 2023 m. buvo 300 000 JAV dolerių, t. y. 35 % daugiau nei 2022 m., kai ji buvo 222 000 JAV dolerių. Maždaug 30 naujų vaistų 2021 m. sąrašo kainos mediana buvo 180 000 JAV dolerių.